Medicijnkandidaat uit Leiden klaar voor laatste klinische onderzoeksfase
Voor veel scheikundigen aan de universiteit is het de ultieme droom: een middel ontwikkelen dat écht bij patiënten terechtkomt. Maar de weg daarnaartoe is lang en onzeker. Nu mag het Leidse middel nizubaglustat door naar de derde fase van klinisch onderzoek. Dat is mogelijk dankzij een investering van 132 miljoen euro in biotechbedrijf Azafaros, een spin-off van de Universiteit Leiden.
Fase 3 is de laatste horde die een kandidaat-medicijn moet nemen voor markttoelating. Het komt zelden voor dat een molecuul uit academisch onderzoek zo ver komt. De medicijnkandidaat, nizubaglustat, is ontwikkeld door de teams van Hermen Overkleeft, Stan van Boeckel en Hans Aerts. Overkleeft: ‘Het is ontzettend mooi om te zien hoe tientallen jaren onderzoek van mijn lab en dat van Hans hiertoe heeft geleid. Ik hoop van harte dat Azafaros succes heeft met dit programma, zodat we eindelijk een oplossing kunnen bieden voor deze ernstige ziektes, waarvoor nu geen goede behandelingen bestaan.’
Nizubaglustat is bedoeld voor patiënten met zeldzame lysosomale stapelingsziektes, waaronder GM1/GM2 gangliosidoses en Niemann-Pick type C (NPC). Deze erfelijke aandoeningen tasten vooral het zenuwstelsel aan, vaak met fatale gevolgen.
Azafaros heeft nu financiering voor zowel GM1/GM2 als NPC en wil 70 patiënten per studie betrekken. De twee fase-3-studies zullen naar verwachting anderhalf jaar duren en worden uitgevoerd in 35 verschillende centra. Bij succes kan nizubaglustat eind 2028 toetreden tot de markt.
Over nizubaglustat
Het middel is een suikerachtig molecuul dat via een tablet kan worden ingenomen. Wat het bijzonder maakt, is dat het de hersenen bereikt en daar twee enzymen remt die betrokken zijn bij het afbreken van bepaalde vetachtige stoffen (glycosfingolipiden). Zo herstelt het de balans in de celmembranen. Nizubaglustat laat bij NPC en gangliosidoses positieve effecten zien, en heeft mogelijk ook potentieel voor andere aandoeningen.
‘Deze financieringsronde is een belangrijke mijlpaal voor Azafaros’, zegt CEO Stefano Portolano. ‘We kunnen nu de ontwikkeling van nizubaglustat versnellen en kijken ernaar uit om het middel bij patiënten te brengen.’ Het bedrijf werd in 2018 opgericht door BioGeneration Ventures in samenwerking met het Leidse Libertatis Ergo Holding (LEH). Later dit jaar starten ze met fase 3-onderzoek bij patiënten.
Het begin van meer succesvolle Leidse geneesmiddelontwikkeling
‘Dit is een prachtig voorbeeld van hoe fundamenteel onderzoek aan de Universiteit Leiden kan uitgroeien tot iets met echte impact op mensenlevens’, zegt Sara Cigna, business developer Life Sciences aan de universiteit. ‘Bij Luris helpen we onderzoekers graag op weg om hun ideeën naar de praktijk te brengen.’
Overkleeft hoopt dat dit resultaat het begin is van meer succesvolle Leidse geneesmiddelontwikkeling. Daarom werd vijf jaar geleden het Leiden Early Drug Discovery & Development-initiatief (LED3) opgericht. Binnen LED3 bundelen onderzoekers van LIC, LACDR, IBL en LIACS hun krachten om nieuwe behandelingen te vinden voor uiteenlopende ziektes.
‘Deze stap onderstreept de expertise binnen het LED3-netwerk op het gebied van kleine moleculen die echt iets kunnen betekenen voor de volksgezondheid’, zegt Mario van der Stelt, expert in moleculaire fysiologie en geneesmiddelonderzoek aan het LIC en medeoprichter van LED3.